Prilenia Therapeutics B.V., empresa biofarmacéutica impulsada por un compromiso inquebrantable con la excelencia científica y la aceleración del progreso de las personas afectadas por la enfermedad de Huntington (EH) y la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), anuncia la firma de un acuerdo de colaboración y licencia con Ferrer para la comercialización y el desarrollo de la pridopidina en Europa y otros mercados seleccionados. La pridopidina es un agonista potente y altamente selectivo del receptor sigma-1 (S1R) que se administra por vía oral, diseñado para regular mecanismos neuroprotectores clave que suelen estar alterados en enfermedades neurodegenerativas como la EH y la ELA.
Según los términos del acuerdo, Prilenia recibirá un pago inicial de aproximadamente 80 millones de euros más un máximo de 45 millones de euros en hitos de desarrollo, reglamentarios y comerciales a corto plazo. El valor total del acuerdo asciende a unos 500 millones de euros en concepto de pagos iniciales e hitos. Además, Prilenia recibirá regalías escalonadas de dos dígitos sobre las ventas netas. Prilenia y Ferrer han acordado desarrollar y financiar conjuntamente la expansión de la pridopidina en el territorio para indicaciones adicionales más allá de la EH. Prilenia conservará todos los derechos sobre la pridopidina en otros mercados importantes, como Norteamérica, Japón y Asia Pacífico.
«Estamos orgullosos de asociarnos con Ferrer para avanzar en nuestra misión compartida de llevar terapias transformadoras a las personas que viven con enfermedades neurodegenerativas en todo el mundo», declaró el Dr. Michael R. Hayden, director ejecutivo de Prilenia. «Ferrer sigue aumentando su ya significativa presencia en Europa y en mercados internacionales clave, centrándose especialmente en productos innovadores para enfermedades raras. Al combinar nuestras fortalezas únicas y el compromiso compartido con estas comunidades de pacientes, creemos que esta asociación tiene el potencial de acelerar la entrega de pridopidina a los miles de personas que están esperando una nueva opción de tratamiento, así como ampliar su impacto a través de indicaciones adicionales en el futuro».
«Este acuerdo con Prilenia significa que podemos seguir materializando nuestro propósito de utilizar el negocio para luchar por la justicia social, al tiempo que centramos el desarrollo de nuestra cartera de productos en enfermedades con una elevada necesidad médica no cubierta», declaró Mario Rovirosa, director ejecutivo de Ferrer. «La combinación de las fortalezas y capacidades de nuestras dos empresas hace que el futuro sea más brillante para los pacientes que sufren de estas afecciones desatendidas».
«La obtención de los derechos sobre esta molécula representa un paso fundamental en nuestra estrategia de investigación en el ámbito de la neurodegeneración», declaró Oscar Pérez, director científico y de Desarrollo de Negocio de Ferrer. «En vista del mecanismo de acción de la pridopidina, estamos plenamente comprometidos a explorar su uso potencial en una serie de indicaciones».
Acerca de la pridopidina La pridopidina (45 mg dos veces al día) es un agonista potente y altamente selectivo del receptor sigma-1 (S1R). Se administra por vía oral y está diseñado para regular mecanismos neuroprotectores clave que suelen estar alterados en enfermedades neurodegenerativas como la EH y la ELA.i
En su amplio programa de desarrollo para la EH, la pridopidina ha demostrado beneficios en aspectos clave de la enfermedad que afectan a la calidad de vida de los pacientes y sus familias, como la función, la cognición y las habilidades motoras, medidos mediante evaluaciones validadas y mantenidas durante un máximo de dos años, con un perfil de seguridad favorable.
Prilenia ha presentado una solicitud de autorización de comercialización (MAA, por sus siglas en inglés) a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), en la que busca la aprobación reglamentaria de la pridopidina para el tratamiento de la EH. Nuestra MAA ha sido aceptada para su revisión, y esperamos una opinión de la Comisión de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) en la segunda mitad de 2025. Esta es la primera solicitud de aprobación de un tratamiento potencial que puede afectar a la progresión de la enfermedad en la EH.
También estamos en conversaciones con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) para determinar los próximos pasos para la pridopidina en la EH en EE. UU. En caso de aprobación, Prilenia seguirá trabajando con rapidez para poner la pridopidina a disposición de los pacientes con EH.
En el caso de la ELA, Prilenia y Ferrer tienen previsto iniciar un único ensayo fundamental de fase 3 para evaluar la pridopidina con el fin de confirmar los resultados del ensayo de fase 2 «HEALEY ALS Platform Trial».
Prilenia cuenta con la designación de medicamento huérfano para la pridopidina en la EH y la ELA en EE. UU. y la UE. Además, la pridopidina ha recibido la designación de vía rápida, «Fast Track», de la FDA para el tratamiento de la EH.
Acerca de la enfermedad de Huntington La enfermedad de Huntington (EH) es una enfermedad neurodegenerativa rara, hereditaria y autosómica dominante que provoca síntomas funcionales, motores, cognitivos y conductuales. La EH se debe a una mutación en el gen huntingtin, y cada hijo de un progenitor con EH tiene un 50% de probabilidades de desarrollar la enfermedad.
La EH afecta aproximadamente a 100 000 personas en todo el mundo y otras 300 000 personas corren el riesgo de padecerla.i,ii Suele diagnosticarse entre los 30 y los 50 años, aunque es una enfermedad que puede aparecer a cualquier edad, incluso en niños y adultos jóvenes (lo que se conoce como EH de inicio juvenil o EHJ). La enfermedad progresa lentamente a lo largo de 15 a 20 años, y los pacientes van perdiendo poco a poco su capacidad para trabajar, comunicarse, desenvolverse en la vida cotidiana y cuidar de sí mismos. Esta discapacidad creciente desemboca en la dependencia total de un cuidador y, en última instancia, en la muerte.
Los únicos tratamientos disponibles actualmente para la EH se centran en el alivio sintomático y los cuidados paliativos, sin que nada afecte a las medidas de progresión global.
Acerca de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) La ELA, también conocida como enfermedad de Lou Gehrig o enfermedad de las neuronas motoras, es una enfermedad neurodegenerativa crónica y progresiva que afecta aproximadamente a 350 000 personas en todo el mundo.
En las personas con ELA, las neuronas motoras del cerebro y la médula espinal que transmiten mensajes a los músculos se degeneran, lo que afecta a la capacidad del cerebro para comunicarse con los músculos. Esto provoca un desgaste muscular y una parálisis progresiva. Los pacientes pierden rápidamente la capacidad de caminar, hablar, comer y respirar, y pasan a depender totalmente de sus cuidadores. La esperanza de vida media desde el diagnóstico es de 2 a 5 años.
La mayoría de los casos de ELA (aprox. el 90%) se dan sin antecedentes familiares de la enfermedad. Alrededor del 10% de los casos de ELA están causados por mutaciones genéticas hereditarias (lo que se suele denominar ELA familiar). Uno de los genes descubiertos como causantes de la ELA codifica la proteína del receptor sigma-1 (S1R). Las mutaciones en este gen que dan lugar a la pérdida completa de la función del S1R se asocian a la ELA juvenil grave, mientras que las mutaciones que dan lugar a una función parcial e incompleta del S1R se asocian a la ELA de inicio en la edad adulta.
Acerca de Prilenia Prilenia es una empresa biofarmacéutica privada motivada por un compromiso inquebrantable con la excelencia científica y la aceleración del progreso para las personas afectadas por la enfermedad de Huntington (EH) y la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Tenemos una misión simple pero urgente: desarrollar y proporcionar acceso sostenible a medicamentos transformadores para las personas afectadas por enfermedades neurodegenerativas devastadoras.
Prilenia opera en Estados Unidos, Canadá, Europa e Israel. La empresa está constituida en los Países Bajos y cuenta con el respaldo de importantes inversores en el ámbito de las ciencias biológicas.
Para más información, visite www.prilenia.com y conéctese con nosotros en LinkedIn o X (Twitter).
Declaraciones prospectivas de Prilenia Prilenia avisa a los lectores que las afirmaciones contenidas en este comunicado de prensa relativas a asuntos que no son hechos históricos son declaraciones de carácter prospectivo. Estas declaraciones se basan en las creencias y expectativas actuales de la empresa. Tales afirmaciones incluyen, entre otras, las relativas a: el avance en el desarrollo y la comercialización de la pridopidina, los beneficios y el valor potenciales de la pridopidina, y los beneficios y resultados potenciales de esta colaboración. Dado que las declaraciones prospectivas se refieren al futuro, están sujetas a incertidumbres inherentes, riesgos y cambios en las circunstancias que pueden diferir en gran medida de los contemplados en las declaraciones prospectivas, que no son ni declaraciones de hechos históricos ni garantías o seguridades de resultados futuros. Entre los factores importantes que podrían hacer que los resultados reales difirieran de forma sustancial de los contemplados en las declaraciones prospectivas se incluyen las incertidumbres en los procesos de desarrollo clínico, aprobación reglamentaria y comercialización. Prilenia advierte a los lectores de que no deben confiar indebidamente en estas declaraciones prospectivas, que son válidas únicamente a fecha de hoy. Por otra parte, la empresa no asume obligación alguna de actualizar las declaraciones prospectivas para reflejar acontecimientos o circunstancias que se produzcan después de la fecha de hoy.
© 2025 Prilenia Therapeutics B.V.
Para obtener una copia de este comunicado, visite el sitio web de Prilenia en www.prilenia.com.
i Medina et al., Prevalence and Incidence of Huntington’s Disease: An Updated Systematic Review and Meta-Analysis. Mov Disord. Diciembre de 2022; 37(12):2327-2335. ii Jiang, A., Handley, R. R., Lehnert, K., & Snell, R. G. (2023). From Pathogenesis to Therapeutics: A Review of 150 Years of Huntington’s Disease Research. International Journal of Molecular Sciences, 24(16), 13021. https://doi.org/10.3390/ijms241613021
El texto original en el idioma fuente de este comunicado es la versión oficial autorizada. Las traducciones solo se suministran como adaptación y deben cotejarse con el texto en el idioma fuente, que es la única versión del texto que tendrá un efecto legal.
Vea la versión original en businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20250425026972/es/
«El comunicado en el idioma original es la versión oficial y autorizada del mismo. Esta traducción es solamente un medio de ayuda y deberá ser comparada con el texto en idioma original, que es la única versión del texto que tendrá validez legal».
— El importe total de la operación asciende a unos 500 millones de euros, incluidos unos 125 millones de euros en hitos iniciales y a corto plazo — — Ferrer se encargará de comercializar la pridopidina en Europa y otros mercados seleccionados; Prilenia conserva todos los derechos de comercialización y desarrollo de la pridopidina en Norteamérica, Japón y Asia Pacífico — — El acuerdo de desarrollo conjunto en el territorio apoya la expansión de las indicaciones de la pridopidina en la enfermedad de Huntington, la esclerosis lateral amiotrófica y otras indicaciones futuras — — Actualmente, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) está estudiando el uso de pridopidina para la enfermedad de Huntington y se espera que el CHMP emita su dictamen en el segundo semestre de 2025 — – Business Wire
Comparto con muchos la visión de que la universidad, salgo contadas excepciones va muy por detrás del mundo real, con una actitud muy reactiva.
Hace años que salà de ella, aunque continúo ligado, intentando terminar otros estudios que hace tiempo comence (soy un ferviente entusiasta de estar continuamente formándome… aunque solamente sea como intención, y el estar matriculado en alguna asignatura de una 2ª carrera me ayuda en ocasiones a autoexigirme un plus adicional).
Lo penoso es que solamente mantengo relación, muy de vez en cuando, con 2 profesores. Los únicos de los que guardo un buen recuerdo. Y casualidad esta que no son profesionales de la docencia, sino profesionales de la industria privada que están en la docencia por convicción e ilusión personal. Cuánto tiene que aprender la universidad de muchas escuelas de negocios…